【藥品名稱】Spinraza（nusinersen）注射液
【藥品英文名】nusinersen
【適應癥】適用于脊髓性肌萎縮（SMA）患者；此藥可改善患者運動機能；嬰幼兒患者使用此藥后存活率提升。首個也是目前唯一在美國獲批治療脊髓性肌萎縮的藥物,既適用于嬰幼兒，也適用于成人,能夠顯著延長最嚴重SMA患者的壽命。
【規格】12mg/5ml
【使用方法】Spinraza作為鞘內施用的溶液提供。介紹劑量為每次給藥12mg（5mL）。以4次加載劑量開始Spinraza治療。前三次加載劑量應以14天的間隔施用。第3次劑量后30天應施用第4次加載劑量。維持劑量應每4個月一次施用一次。
【行動機制】Spinraza（nusinersen）是一種存活運動神經元-2（SMN2） - 靶向反義寡核苷酸。其設計用于治療導致SMN蛋白缺乏癥的染色體5q突變引起的SMA。在SMA的轉基因動物模型中使用體外測定和研究，Spinraza顯示增加SMN2信使核糖核酸（mRNA）轉錄物中的外顯子7包含并產生全長SMN蛋白。
【不良反應】與使用Spinraza相關的不良反應可能包括但不限于以下內容：下呼吸道感染；上呼吸道感染；便秘。
【研發公司】百健(Biogen)公司
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