安進公司(Amgen)生產的Xgeva(denosumab,狄迪諾塞麥)是一種RANK配體(RANKL)抑制劑,這種抑制劑在可適用于哪些病癥?
Xgeva于2010年獲批用于實體瘤骨轉移患者,預防骨折相關事件的發生,Xgeva不適用于在多發性骨髓瘤(MM)患者預防骨骼相關事件。
2013年,FDA批準Xgeva(denosumab)一個新適應癥,用于手術不可切除性或手術切除可能導致嚴重并發癥的骨巨細胞瘤(GCTB)成人患者及骨骼發育成熟的青少年患者的治療,該藥也是FDA批準的首個和唯一一個GCTB治療藥物。
骨巨細胞瘤(GCTB)為骨原發的骨破壞性良性侵襲性腫瘤,通常好發于20-40歲,往往導致骨折。好發部位為股骨下端和脛骨上端(膝關節周圍),其次為肱骨近端和橈骨遠端,其他部位有椎體、骶骨、髂骨、腓骨近端、脛骨遠端等等。主要表現為局部疼痛,逐漸加重,隨著病情進展,可有腫脹,壓疼。如果發生骨折,則表現為突然劇痛、腫脹、畸形、不能活動。骨折誘因往往是輕微外傷。無發熱、消瘦等全身表現。
之后,FDA已批準單抗藥物Xgeva(denosumab)第3個適應癥,用于雙磷酸鹽療法難治性由惡性腫瘤引發的高鈣血癥(HCM)的治療。之前,FDA已授予Xgeva治療HCM的孤兒藥地位。
惡性腫瘤高鈣血癥(HCM)是發生于晚期癌癥患者(包括血液系統惡性腫瘤)的一種嚴重并發癥,預后很差。該病由腫瘤驅動骨吸收增加所致。如果不及時治療,可導致腎功能衰竭、進行性智力障礙、昏迷和死亡。
接受Xgeva患者中最常見不良反應(每例-患者發生率大于或等于25%)是疲勞/虛弱,低磷酸鹽血癥和惡心。
根據動物資料,可能引起胎兒損害。因此,不推薦妊娠婦女用藥。哺乳母親也不推薦使用本藥品,乳腺發育和哺乳可能受損。這類人群建議終止藥物或哺乳。目前還未確定兒童用藥的安全性和有效性。
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