Vyxeos是一種由柔紅霉素(daunorubicin)與阿糖胞苷(cytarabine)固定組合的藥物,它被用于治療兩種類型的急性髓系白血病(AML),一種是新確診的治療相關性AML(t-AML),另一種是伴骨髓增生異常相關性AML(AML-MRC)。這兩種療法都被美國FDA批準了,Vyxeos的獲批對這些預后極差的AML患者而言是一次重大的治療進展。
這兩種類型的AML患者預后都比較差,而且平均壽命都很短。Vyxeos是首個獲批專用于某些高風險AML患者的藥物。與單獨接受兩種藥物治療相比,Vyxeos把兩種常見的化療藥物組合到一種單一制劑中可使部分患者生存更久。
Vyxeos是阿糖胞苷和柔紅霉素按照 5:1的比例組合的脂質體,可增加協同作用,減少拮抗作用。被美國FDA批準主要基于一項重要的3期臨床試驗,該試驗中研究人員比較了Vyxeos和單用“7+3”方案(柔紅霉素及阿糖胞苷)對309 名新診斷的t-AML 或 AML-MRC患者的安全性和有效性。
從總生存期(OS)來看,研究結果顯示,Vyxeos的中位OS為9.6個月,而對照組為5.9個月(p = 0.005;HR=0.69;95%CI,0.52 - 0.90);完全緩解率為38% vs 26%,有統計學意義的改善(P =0. 036);整體上,30天的死亡率為6% vs 11%。此外,vyxeos組有更多的患者(34%)接受了造血干細胞移植(對照組25%)。
該項研究的受試者最常見的副作用有出血事件,發熱,皮疹,水腫,惡心,口腔或喉嚨潰瘍,腹瀉,便秘,肌肉疼痛,疲勞,胃痛,呼吸困難,頭痛,咳嗽,食欲下降,心律不齊,肺炎,血液感染,寒戰,睡眠紊亂,嘔吐等。
值得注意的是,美國FDA表示,對柔紅霉素、阿糖胞苷或制劑中任何成分有嚴重過敏史的患者不應使用Vyxeos。使用Vyxeos前,應對患者進行過敏反應監測及心臟功能監測。Vyxeos還有一項黑框警告:不要將Vyxeos與含有柔紅霉素(和/或阿糖胞苷)的其他產品互換。
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