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    AkaRx旗下新藥Doptelet可用于治療低血小板計數

    ????????2019-01-18 18:55???? ???? ????


        第二代口服首個血小板生成素(TPO)受體激動劑Doptelet(avatrombopag)是AkaRx旗下研發生產的藥物,該藥獲得美國FDA批準用于治療計劃接受醫療或牙科手術的慢性肝病(CLD)成人患者的低血小板計數(血小板減少癥)。Doptelet是FDA批準的首個用于該適應癥的藥物。 
     

     
        血小板是骨髓中產生的無色細胞,它的作用是幫助在血管中形成血凝塊,防止出血。血小板減少癥是血液中的循環血小板數低于正常數量的一種病癥。當患者的血小板數有中度或重度減少時,可能會發生嚴重甚至危及生命的出血,特別是在實施侵入性手術過程中。
     
        血小板計數降低及需要手術的慢性肝病患者的出血風險增加,Doptelet可以安全地增加血小板計數。Doptelet能夠模擬TPO的作用,它是正常血小板生產的主要調節者。該藥能夠降低或消除血小板輸注的需求,從而避免相關的感染風險及其它副作用。
     
        在兩項臨床試驗(ADAPT-1 和 ADAPT-2)中證實了Doptelet的安全性和有效性,試驗共入組了435名擬進行手術(通常需要輸注血小板)的慢性肝病患者及血小板減少患者。兩項試驗對口服5天兩種劑量規格Doptelet及口服安慰劑進行了對比。試驗結果表明,與以安慰劑治療的患者相比,服用兩種劑量規格Doptelet治療的患者有較高比例的人血小板計數增加,并且沒有要求輸注血小板,或手術當天及術后7天進行任何的急救治療。
     
        試驗中發現接受了Doptelet進行治療的受試者最常見副作用包括發燒、胃痛、惡心、頭痛、疲勞及四肢腫脹。慢性肝病患者及有某些血栓疾病的人在服用Doptelet時,其發生血栓的風險可能增加。

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