輕鏈( AL )淀粉樣變性是一種無法治愈的疾病，主要與單克隆免疫球蛋白輕鏈錯誤折疊形成淀粉樣蛋白，沉積于組織器官，導致組織結構破壞、器官功能障礙和進行性進展，主要與克隆性漿細胞異常增殖有關。輕鏈淀粉樣變性心臟損害與早期死亡率升高相關，是預后不良的強預測因素。
根據Nexcella生物制藥公司9月21日的新聞發布會，美國食品藥品監督管理局( FDA )給予了NXC-201孤兒藥物地位。 這是一種自體b細胞成熟抗原( BCMA )靶向嵌合抗原受體T (CAR-T)細胞療法，用于治療輕鏈( AL )淀粉樣變性。
2021年，FDA已批準強生旗下楊森制藥公司的Darzalex(daratumumab)皮下(SC)制劑——Darzalex Faspro(daratumumab and hyaluronidase-fihj，達雷妥尤單抗-透明質酸酶)，與硼替佐米、環磷酰胺、地塞米松聯合用藥(D-VCd方案)，用于治療新診斷的輕鏈(AL)淀粉樣變性成人患者。FDA表示：Darzalex Faspro是首個治療AL淀粉樣變性的藥物。
臨床數據顯示，與接受常用治療方案VCd（硼替佐米+環磷酰胺+地塞米松）的患者相比，接受D-VCd方案的患者血液學完全緩解率提高3倍（hemCR：42% vs 13%，p＜0.0001）、疾病標志物持續減少，表明存在深層血液學應答。
今年5月，該公司在美國基因和細胞治療學會第26屆年會上提交了8名接受NXC-201治療的AL淀粉樣變患者的數據，這些患者在接受Daratumumab治療后病情有所進展。
結果顯示：接受NXC-201治療后的患者，總有效率(主要終點)為100%；完全緩解和器官緩解分別為63%和75%。
Nexcella執行主席Ilya Rachman博士說:“我們很高興獲得FDA對NXC-201用于AL淀粉樣變性病的孤兒藥物指定，這是唯一一種用于AL淀粉樣變性病的臨床階段CAR-T細胞療法。”他補充說:“我們很高興能夠擴大復發和難治性AL淀粉樣變性病患者的治療選擇，迄今為止，我們在NXC-201臨床試驗中觀察到100%的血液學反應率，并證明了AL淀粉樣變性病患者的心臟、肝臟和腎臟器官反應。Nexcella總裁Gabriel Morris補充說:“我們相信一次性治療NXC-201可以為AL淀粉樣變性患者提供一種方便的治療選擇。”
目前，該公司正在對復發或難治性輕鏈淀粉樣變患者的1b/2a期NEXICART-1研究(ClinicalTrials.gov標識符:NCT04720313)中的研究治療進行評估。根據Nexcella的說法，一旦有30至40名AL淀粉樣變性患者接受NXC-201治療，該試驗數據將提交給FDA進行審查，并希望盡早獲得監管批準。
(責任編輯：編輯露露)
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