AVM Biotechnology 公司在近日宣布 FDA 批準修改其正在進行的臨床研究 AVM0703-001，題為“WWRD 研究：AVM0703 用于治療白血病或淋巴瘤”。最初的方案是基于 3 x 3 的設計，要求六個隊列中的每一個增加 3 mg/kg 的劑量，范圍從 6 mg/kg 到 21 mg/kg，每個隊列至少有 3 名患者作為一部分適應性設計/擴展隊列試驗。
批準的方案修改涉及消除三個隊列和減少隊列之間的間隔。取消 9、12 和 15 mg/kg 的劑量要求并直接轉向 18 mg/kg 的預期有效臨床劑量對本研究很重要。臨床研究使用數據表明，18-21 mg/kg 將是研究擴展階段的目標有效劑量。繞過中間劑量水平應該會加速完成研究的劑量遞增部分，使功效部分能夠在此后立即開始，這會比計劃早得多。
“我們很高興 FDA 同意我們的提議，該提議利用了正在進行的研究中收集的安全性數據和迄今為止獲得的擴展訪問患者數據，”首席監管官Janet R Rea 評論道。“這加速了我們的臨床開發計劃，并推動其向更早的 NDA 提交邁進。”
臨床經驗表明，該藥物耐受性良好，副作用輕微且具有自限性。患者報告顯示效果良好，而且這有利于治療這類重病患者。
單劑量的 AVM0703 會觸發新型 gamma delta 陽性自然殺傷 T (NKT) 細胞的快速激活。NKT 細胞表現出先天免疫和適應性免疫的特性。AVM-NKT 細胞是異常細胞的家園，包括癌癥和自身反應性淋巴細胞，但不包括血小板、紅細胞和干細胞。這些獨特的 AVM-NKT 細胞可以在解決多種嚴重疾病方面發揮重要作用，包括各種類型的癌癥和自身免疫性疾病，如 1 型糖尿病。臨床前數據還表明 AVM0703 可以與化療協同作用，在保持患者反應的同時減少化療的總周期，從而顯著影響患者的生活質量、治療依從性和癌癥治療的繼發性并發癥。
“AVM 開發了一種全新的藥物，展示了與組織結合的 γ δ NKT 細胞相關的新作用機制。我們相信這種藥物將為各種疾病環境中的患者帶來巨大益處，”AVM 首席業務官 Joe Luminiello 表示。
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