囊性纖維化（CF）是一種罕見的遺傳性疾病，該病是由囊性纖維化跨膜電導調節因子（CFTR）基因突變導致CFTR蛋白功能缺陷或缺失所致的。該突變能導致蛋白產物功能的破壞或喪失，造成多個器官病變，最明顯的是肺部分泌物異常增厚。患者可出現復發性肺部感染，導致呼吸困難等嚴重癥狀。即使該病比較罕見，但仍然困擾著全球約7萬人。
Vertex制藥公司作為CF這個領域的全球領導者，在近日宣布了其向美國FDA提交了VX-445（elexacaftor）與tezacaftor和ivacaftor三聯療法的新藥申請（NDA），用于治療年齡≥12歲的CF患者，具體為：攜帶一個F508del突變和一個最小功能突變的患者，或攜帶2個F508del突變的患者。值得一提的是，該三聯組合療法在去年5月就已被FDA授予了突破性藥物資格（BTD）。
我們也希望該三聯療法能盡快獲得批準，為目前剩下的最大一組仍沒有藥物獲批的CF患者群體，及為攜帶2個F508del突變CF患者提供顯著增強的臨床益處。
此次三聯療法的NDA提交，主要是基于2項全球性III期臨床研究的積極結果。一項是針對攜帶一個F508del突變和一個最小功能突變CF患者的24周III期研究，另一項是針對攜帶2個F508del突變CF患者的4周III期研究。2項研究結果均顯示，主要終點（肺功能，ppFEV1）和全部關鍵次要終點均有顯著改善。
Vertex公司現有的CF治療方案包括Kalydeco（ivacaftor）、Orkabi（lumacaftor/ivacaftor）和Symkevi/Symdeko（tezacaftor/ivacaftor），可治療全球40000例患者，而這款新的三聯療法可幫助多達68000例患者，約占所有CF患者的90%。
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