苯丙酮尿癥（PKU）作為一種比較罕見的遺傳病，對患者的危害非常大，該病在患者出生時就會體現，能導致對大腦的各種累積毒性。PKU表現為患者無法分解Phe，這是一種在所有形式的蛋白質中發現的氨基酸。如果患者未得到有效治療，則高水平的Phe會對大腦產生毒性，還可能導致嚴重的神經和神經精神問題，同時還會影響患者思考、感受及行為方式。
Palynziq（pegvaliase-pqpz）注射劑是首個獲得FDA可通過幫助身體分解Phe來靶向PKU潛在病因的酶替代療法。該藥獲批用于降低苯丙酮尿癥（PKU）成人患者的血液苯丙氨酸（Phe）水平 ，不過用藥的標準是患者在現有管理下其血液Phe濃度無法控制在600微摩爾/升以內。
治療PKU的目標是將血液Phe水平保持在醫學指南中設定的范圍內，因為Phe升高可能對大腦產生毒性并造成損害。Palynziq可以幫助成人患者控制其Phe水平，這對于許多患者來說曾經是無法實現的。對于那些雖然在嚴格管理但仍然無法控制Phe水平的PKU患者來說，alynziq有可能成為一種革命性的療法，BioMarin為PKU群體提供了堅定的支持，推進這種罕見遺傳病的治療選擇。
Palynziq這種新型酶替代療法，有助于解決當前療法無法控制其血液Phe水平的PKU患者的重大未滿足需求。它作為一種聚乙二醇化的重組苯丙氨酸解氨酶，用來替代PKU患者缺乏的苯丙氨酸羥化酶（PAH）以分解Phe。BioMarin的這款新藥為無法通過現有選擇控制Phe水平的PKU成人患者提供這種重要的新療法。
在一項關鍵3期研究PRISM-2中證實了它的有效性，試驗表明Palynziq與安慰劑相比，使得受試者顯著降低了血液Phe水平（p<0.0001），抵達了血液Phe變化的主要終點。
在PRISM-2雙盲、安慰劑對照、隨機停藥期試驗（RWP）中，患者以2：1的比例被隨機分配繼續接受Palynziq治療（每日20 mg或每日40 mg）或接受安慰劑，持續8周。結果顯示，Palynziq組患者可以維持血液Phe濃度，而安慰劑組患者的血液Phe濃度恢復到治療前基線。
在試驗中，Palynziq最常見不良反應包括注射部位反應、關節疼痛、超敏反應、頭痛、持續至少14天的全身皮膚反應、瘙癢（皮膚瘙癢）、惡心、頭暈、腹痛、咽喉疼痛、疲勞、嘔吐、咳嗽和腹瀉。
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