靶向藥物索拉非尼（Sorafenib）是一種多靶點激酶抑制劑，它可以抑制腫瘤細胞增殖和血管再生，該藥物主要用于治療對標準療法沒有響應或不能耐受之胃腸道基質腫瘤和轉移性腎細胞。
多個臨床試驗評估了Sorafenib的安全性及有效性。一項III期臨床SHARP試驗將602例晚期HCC（定義為不適合外科或局部治療，或在外科或局部治療后進展）患者隨機分配至索拉非尼組或最佳支持治療組。結果發現索拉非尼組和安慰劑組的OS分別為10.7個月vs 7.9個月（P<0.001），一年生存率分別為44%和33%。索拉非尼組反應率對比安慰劑組明顯較好（分別為43% vs 32%，P=0.002）。但其價值主要為SD，只有2例患者在索拉非尼組為PR。
在亞太研究中，另一個III期試驗設計和SHARP研究相似，226例患者隨機分配至索拉非尼組或安慰劑組。該試驗只納入亞洲患者，相比SHARP研究，患者更年輕、擁有HBV相關疾病、有癥狀及更多的腫瘤部位。索拉非尼組對比安慰劑組的HR與SHARP的研究結果幾乎完全一致，雖然治療組和安慰劑組中位OS在亞太研究中都較低（治療組6.5個月vs.安慰劑組4.2個月）。
一項來自亞太研究和SHARP研究的亞組分析顯示索拉非尼也許是晚期HCC患者的一種有效的治療，不管ECOG行為評分（0~2）、腫瘤負荷（有或沒有肉眼可見的血管侵犯和/或肝外擴散）、有或沒有肺和/或淋巴結轉移、腫瘤分期、先前的治療和疾病病因學（酒精相關或HCV相關HCC）。索拉非尼也是一種有效的治療而不管ALT/AST/AFP和總膽紅素水平；其肝功能并不明顯受影響。但在SHARP研究和亞太研究中，治療組和安慰劑組生存差別很小（SHARP試驗2.8月，亞太試驗2.3月），臨床意義不大。
一項評價Sorafenib治療HCC的II期臨床試驗中28%的患者有Child-Pugh B級肝功能。來自此研究資料的亞組分析顯示與Child-Pugh A級肝功能患者相比，Child-Pugh B級肝功能患者中位OS低（3.2個月vs.9.5個月）。
Sorafenib的用藥提示包括：患者在服藥期間必須采取有效避孕措施，以及在停藥至少2周之后方可嘗試懷孕。建議患者最好空腹服藥。值得注意的是，如忘記服藥，下次服藥時也無需加大劑量。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
