近日，GenSight宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理Lumevoq（lenadogene nolparvovec，GS010）的營銷授權申請（MAA）并已啟動正式審查程序。該公司計劃在2021年下半年向美國FDA提交Lumevoq的生物制品許可申請（BLA）。
Lumevoq是一種眼科基因療法，用于治療由ND4線粒體基因突變引起的Leber遺傳性視神經病變（LHON）患者的視力下降。Lumevoq是一種重組腺相關病毒血清型2(rAAV2/2)載體，攜帶有可編碼人類野生型線粒體NADH脫氫酶4蛋白（ND4）的cDNA，專門為治療攜帶ND4基因突變的LHON患者而開發。
LHON（圖片來源：webeye.ophth.uiowa.edu）
GenSight根據I/IIa期研究（CLIN-01）、2項關鍵的III期療效研究（CLIN-03A：RESCUE，CLIN-03B：REVERSE）和RESCUE與REVERSE的長期隨訪研究（CLIN 06-注射后第3年的數據）的結果，提交了MAA，以統計學為基礎的間接比較方法支持了基因治療與自然病史的療效比較。
Lumevoq攜帶的ND4 cDNA帶有特定的線粒體靶向序列（MTS），使mRNA能夠被運送到線粒體表面的核糖體中，從而實現ND4基因的高效表達，這使得缺失的線粒體蛋白ND4能夠合成、轉運、內化、準確定位到線粒體的基質中。MTS技術是目前唯一允許缺失的線粒體蛋白主動穿梭到線粒體中的技術，能夠恢復有效治療LHON所需的線粒體功能。在接受Lumevoq單次治療后，患者可獲得長期的視力改善，甚至治愈。
LHON是一種罕見的線粒體遺傳病，主要影響年輕男性。ND4基因突變導致最差的視覺結果，大多數患者失明。在歐洲和美國，每年仍有800-1200名新的ND4基因突變LHON患者，尤其是那些在工作的黃金時期失明的患者，仍然有大量未得到滿足的醫療需求。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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