南京Bioheng生物科技有限公司宣布UCAR T細胞治療產品CTD401，獲得美國食品和藥物管理局（FDA）的孤兒藥（ODD）認證，可從用于治療 T 細胞急性淋巴細胞白血病 (T-ALL)。
“CTD401是第一個基于我們下一代通用CAR-T技術平臺的創新產品。它在探索性臨床研究中具有卓越的療效和卓越的安全性，”百恒聯合創始人兼首席科學官任江濤博士說，“孤兒藥認證不僅體現了國際權威FDA對CTD401的信心，也是百恒逐步走向全球化的重要里程碑。”
CTD401是百恒為治療T-ALL患者而開發的通用CAR-T（UCAR-T）細胞治療產品。該產品是通過采集健康供者的外周血單個核細胞（PBMC），利用編碼CD7 CAR基因的病毒進行轉導，利用CRISPR/cas9技術敲除關鍵基因而制備的。
孤兒藥計劃為藥物和生物制劑提供孤兒藥地位，這些藥物和生物制劑被定義為用于治療、預防或診斷罕見疾病或病癥的藥物和生物制劑，這種疾病或病癥在美國影響不到 200,000 人或符合該法案的成本回收規定。獲得 ODD 后，制藥公司可以獲得各種藥物開發獎勵，包括在美國境內進行臨床研究產生的費用的 25% 聯邦稅收抵免，孤兒藥處方藥用戶費用法案 (PDUFA) 費用的豁免，符合條件的競爭孤兒產品開發辦公室 (OOPD) 的研究資助，以支持孤兒藥物的臨床研究，有資格獲得 FDA 在設計整體藥物開發計劃和 7 年營銷獨占權方面的監管援助和指導。
關于百恒：Bioheng 是一家臨床階段的生物技術公司，專注于開發新型細胞免疫療法。主要研發管線包括異基因CAR T，用于治療血液腫瘤和實體瘤，解決傳統CAR T成本高、時間長、制造難和個體化的困境，實現可負擔性、可及性和普及性癌癥治療，架起生命與健康的橋梁，讓更多的患者得到治愈的機會。目前，已建立高標準的GMP級臨床轉化中心，滿足臨床開發和上市后生產的需求。
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