FDA 已授予 alrizomadlin（APG-115，Ascentage Pharma）孤兒藥資格（ODD），用于治療 IIB-IV 期黑色素瘤。據一份新聞稿稱，這標志著該藥物獲得了第五個 ODD，此外還有用于治療胃癌、急性髓性白血病、軟組織肉瘤和視網膜母細胞瘤的指定。
近年來，轉移性或不可切除的黑色素瘤患者的臨床治療取得了重大進展，其中絲裂原活化蛋白激酶抑制劑和免疫療法等療法有助于提高患者的總體生存率和生活質量。盡管免疫療法已被研究并廣泛用于治療，但仍有大量患者最終會對免疫檢查點抑制劑 (ICI) 產生耐藥性，而 ICI 耐藥性黑色素瘤患者尚未獲得批準的治療方法。
Alrizomadlin 是一種口服選擇性 MDM2-p53 抑制劑，當與 PD-1 阻斷劑聯合使用時，可通過觸發適應性抗腫瘤免疫來增強抗腫瘤活性。一組接受 alrizomadlin 聯合帕博利珠單抗治療的 PD-1/PD-L1 抑制劑耐藥黑色素瘤患者中有 1 名患者達到完全緩解，客觀緩解率為 24.1%，疾病控制率為 55.2%。
根據新聞稿，這些發現表明 alrizomadlin 和免疫腫瘤藥物之間存在相互作用，以及一種可能為 ICI 耐藥黑色素瘤患者帶來希望的潛在方案。
亞盛醫藥首席醫療官翟一帆博士在一份新聞稿中表示：“目前，黑色素瘤治療存在大量未滿足的醫療需求。因此，alrizomadlin 的這種 ODD 具有巨大的意義。” “FDA 對孤兒藥開發的支持政策將幫助我們進一步加快 alrizomadlin 和其他候選藥物的臨床開發，希望我們能夠盡快將這些潛在的新療法帶給患者。”
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