Maralixibat 減少回腸末端膽汁酸的重吸收，用于治療 Alagille 綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢癥。
Maralixibat 是一種回腸膽汁酸轉運蛋白抑制劑，適用于治療 1 歲及以上 Alagille 綜合征患者的膽汁淤積性瘙癢癥。
ALGS是一種罕見的遺傳性肝臟疾病，在美國影響2000-2500名兒童。ALGS由膽管異常引起，可導致進行性肝病。膽管異常或狹窄會導致膽汁淤積，膽汁酸在肝臟中積聚，從而導致炎癥和肝損傷，并阻止肝臟正常工作。ALGS的膽汁淤積與瘙癢相關。瘙癢是與ALGS相關的最常見和最嚴重的癥狀之一，也是ALGS患者進行肝移植的最常見指征之一。
值得一提的是，Livmarli是第一個也是唯一一個被批準用于治療ALGS膽汁淤積性瘙癢的藥物，將為ALGS治療模式帶來一個有意義的轉變。Livmarli通過優先審查程序獲得批準。此前，FDA已授予Livmarli治療ALGS的罕見兒科疾病資格（RPDD）和突破性藥物資格（BTD）。
劑量：推薦劑量為每天一次 380 微克/公斤，在一天的第一餐前 30 分鐘服用。起始劑量為每天一次口服 190 微克/公斤，1 周后應增加至每天一次 380 微克/公斤，如耐受。
劑量：口服溶液 9.5 mg maralixibat/mL。
不良事件：包括腹瀉、腹痛、嘔吐、脂溶性維生素缺乏、肝功能檢查異常、胃腸道出血和骨折。
作用機制： Maralixibat 減少膽汁酸（主要是鹽形式）從末端回腸的重吸收。
制造商: Mirum
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