首個口服補體5a受體抑制劑Tavneos療效如何

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      Tavneos（avacopan）是一種口服選擇性補體5a（C5a）受體抑制劑，該藥物在2021年10月8日已獲得美國FDA批準上市。Tavneos與標準療法聯用，輔助治療兩種主要的抗中性粒細胞胞漿自身抗體（ANCA）相關血管炎：顯微鏡下多血管炎（MPA）和肉芽腫伴多血管炎（GPA）。這是FDA在近十年來首次批準ANCA相關血管炎藥物，也是F批準的首款口服補體5a受體抑制劑。

 

      ANCA相關血管炎是一種罕見且嚴重的全身性自身免疫性腎病，主要是由于補體系統(免疫系統的一部分)的過度激活引起，目前還存在著高度未滿足醫療需求。這種由于C5a補體途徑的過度激活，進一步激活中性粒細胞，引起炎癥并最終破壞小血管。這會導致器官損傷和衰竭，并且以腎臟為主要目標。這類患者如果沒有得到及時的治療通常都會發生致命的危險。

 

      現階段，ANCA相關血管炎的治療包括非特異性免疫抑制劑(環磷酰胺或利妥昔單抗)，以及聯合每日糖皮質激素長期給藥，不過這都極大可能導致出現明顯的臨床風險，包括因感染導致的死亡。

 

      Avacopan通過精確阻斷位于中性粒細胞等炎癥細胞上的C5a受體，阻止這些細胞受到C5a的激活，降低炎癥損傷。

 

      該藥物的獲批取決于一項關鍵性3期試驗的積極結果。這項試驗來自331例多血管炎和肉芽腫伴多血管炎患者，試驗數據表明，在治療第52周時，avacopan組的緩解率優于標準治療。在安全性方面，37.3%接受avacopan治療的患者和39.0%接受對照藥物治療的患者發生嚴重不良事件。

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