FDA批準首個治療真性紅細胞增多癥新藥Besremi上市

FDA批準首個治療真性紅細胞增多癥新藥Besremi上市

 

     近期，FDA批準了 Ropeginterferon alfa-2b-njft（Besremi，PharmaEssentia Corporation）用于治療真性紅細胞增多癥（PV）患者。該批準基于 PEGINVERA 和 PROUD/CONTINUATION-PV 研究的安全性以及來自 PEGINVERA 臨床研究的療效數據。

 

     真性紅細胞增多癥（PV）是一種原因未明的造血干細胞克隆性疾病，這類疾病屬于骨髓增殖性疾病的范疇。PV 作為一種慢性罕見的血癌，由骨髓中的干細胞突變引起，導致血細胞過度生成。它主要的臨床表現為紅細胞數及容量顯著增多以及出現多血質及高黏滯血癥，并常伴脾大。真性紅細胞增多癥通常起病都比較隱襲，而且進展緩慢，在晚期時可發生各種轉化。

 

     “ FDA 批準 Besremi 用于真性紅細胞增多癥患者代表著推進患者護理的下一步，因為它不僅提供了管理癥狀負擔和近期并發癥的重要補充，而且還提供了早期治療癌癥的重要補充，這可能有助于降低風險疾病隨時間的進展，”德克薩斯大學 MD 安德森癌癥中心白血病系 Hanns A. Pielenz 骨髓增殖性腫瘤臨床研究中心主任 Srdan Verstovsek 醫學博士在聲明中說。

 

     Ropeginterferon 是一種創新的單聚乙二醇化長效干擾素，可影響 PV 在骨髓中的細胞效應。它被批準具有嚴重疾病的風險，包括神經精神自身免疫、感染和缺血性疾病的加重。

 

     各種研究的結果表明，在用 Ropeginterferon 治療 7.5 年后，大約 61% 的 PV 患者經歷了完全的血液學反應。大約 80% 的個體達到了血液學反應。

 

     不過要注意的是，Besremi的最常見的不良事件包括關節痛、疲勞、流感樣疾病、肌肉骨骼疼痛、鼻咽炎和瘙癢。

(責任編輯：香港祺昌藥業)