FDA授予治療嬰兒HLHS的罕見兒科疾病指定藥品Lomecel-B (Longeveron)
Lomecel-B (Longeveron) 是一種研究性同種異體、骨髓衍生的藥用信號細胞藥物，目前正在第二階段試驗中進行評估。
在一份聲明中表示，FDA 已授予 Lomecel-B（Longeveron）罕見兒科疾病（RPD）資格，用于治療左心發育不全綜合征（HLHS），這是一種危及生命的罕見嬰兒先天性心臟缺陷。FDA 對主要影響美國 18 歲或以下且少于 200,000 人的疾病授予 RPD 指定。
Longeveron 首席科學官 Joshua Hare 醫學博士在聲明中說：“我們對 1 期臨床數據以及正在進行的 2 期試驗取得的進展感到鼓舞。Lomecel-B 代表了一種獨特的細胞治療方法，有可能在這些受到嚴重影響的嬰兒進行手術的同時進行。”
Lomecel-B 是一種研究性同種異體、骨髓衍生的藥用信號細胞藥物，正在 2 期試驗中進行評估。在第一階段臨床研究中，該公司報告說，當心臟外科醫生在手術時將藥物注射到嬰兒的心臟中時，細胞耐受性良好，沒有發生重大的心臟不良事件。沒有感染與治療有關。
第一階段試驗表明，所有嬰兒都存活了下來，并且在術后 2 到 3 年半的時間內不需要移植。生長模式和體重增加與嬰兒的正常測量相匹配。
HLHS 是左心室發育不全，這會損害心臟向全身泵血的能力，如果不進行一系列手術，通常會致命。如果 FDA 批準 Lomecel-B 用于治療，如果針對在某些條件和現行法律下滿足的產品提交申請，Longeveron 可能有資格獲得優先審查憑證。
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