用于急性白血病效果較好，對慢性細胞白血病也有效；用于絨毛膜上皮癌和惡性葡萄胎。另外對惡性淋巴瘤、多發性骨髓瘤也有一定療效。
不良反應有哪些？
1.較常見的為骨髓抑制：可有白細胞及血小板減少；
2.肝臟損害：可致膽汁郁積出現黃疸；
3.消化系統：惡心、嘔吐、食欲減退、口腔炎、腹瀉，但較少發生，可見于服藥量過大的患者；
4.高尿酸血癥：多見于白血病治療初期，嚴重的可發生尿酸性腎病； 5.間質性肺炎及肺纖維化少見。
用法用量是什么？
1.絨毛膜上皮癌：成人常用量，每日6mg～6.5mg/kg，分兩次口服，以10日為一療程，療程間歇為3～4周；
2.白血病：
1）開始，每日2.5mg/kg或80～100mg/m2，一日1次或分次服用，一般于用藥后2～4周可見顯效，如用藥4周后，仍未見臨床改進及白細胞數下降，可考慮在仔細觀察下，加量至每日5mg/kg；
2）維持，每日1.5mg～2.5mg/kg或50mg～100mg/m2，一日1次或分次口服。
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