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    Ipsen制藥Sohonos治療進行性骨化性纖維發育不良

    ????????2023-09-25 19:34???? ???? ????


    Ipsen制藥公司于8月16日宣布美國食品藥品監督管理局(FDA)已批準Sohonos (palovarotene)膠囊,用于減少8歲及以上女性和10歲及以上男性進行性骨化纖維發育不良(FOP)成人和兒科患者的新異位骨化體積。這是該病第一個也是目前唯一一個治療方法。
     
    Sohonos是一種對視黃酸受體γ亞型具有特殊選擇性的口服藥物,視黃酸受體是類視黃酸信號通路中骨骼發育和異位骨的重要調節因子。該藥物旨在介導類視黃醇信號通路中受體、生長因子和蛋白質之間的相互作用,以減少FOP中新的異常骨形成。
     
    Sohonos已在美國FDA獲得了治療FOP的孤兒藥和突破性療法稱號,并獲得了新藥申請的優先審查(NDA)。
     

    (責任編輯:編輯露露)



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