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    歐盟批準兒童軟骨發育不全癥藥物Voxzogo(vosoritide)

    ????????2023-09-24 12:05???? ???? ????


    BioMarin Pharmaceutical宣布Voxzogo(vosoritide )注射劑已獲歐洲委員會批準,將用于治療2歲至生長板閉合的兒童軟骨發育不全。
     
    Voxzogo(vosoritide )是歐洲批準用于治療兒童軟骨發育不全的第一類藥物。
     
    批準是基于Voxzogo的所有臨床開發計劃,這是在歐洲藥品管理局藥物咨詢機構最近發表積極意見后批準的。
     
    全球期研究將121例5-14歲且生長板尚開放的軟骨發育不全癥兒童患者進行分組,評估vosoritide和安慰劑的療效和安全性。 這些患者在進入期研究之前,至少完成了六個月的基線研究,確定了每個基線的增長速度。
     
    在III期研究中,患者被隨機分配,接受52周的vosoritide(15ug/kg/天)或安慰劑治療。 主要目標是與安慰劑相比,接受vosoritide治療的兒童在一年的治療期間生長速度相對于基線發生了變化。
     
    結果研究達到主要終點:治療1年后,經安慰劑校正,vosoritide治療生長速度相對于基線的變化為1.6cm/年( p<; 0.0001 )。 這一結果與所研究的廣大患者群體的結果一致。 在研究中,vosoritide一般耐藥良好,臨床上無明顯血壓下降。
     
    軟骨發育不全癥( achondroplasia )是人類最常見的矮小型(侏儒癥常見亞型),其特點是軟骨內骨化遲緩,導致長骨、脊柱、顏面和顱底不成比例短而結構紊亂。
     
    這是由成纖維細胞生長因子受體3基因( FGFR3)變異引起的,FGFR3是骨生長的負調節因子。
     

    (責任編輯:編輯露露)



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