HEMLibra(Emicizumab-kxwh )的問世對血友病治療領域是近20年來的重要里程碑,這對甲型血友病患者更為重要。Hemlibra去年用于預防、防止或減少攜帶因子抑制物的a型血友病成人和兒童患者出血事件的常規適應證獲得了FDA的批準。
幸運的是,今年10月,Hemlibra獲得FDA批準成為治療所有甲型血友病患者的唯一藥物。 因為這種藥物擴大了適應證,被用作日常預防療法,用于治療體內不含因子抑制劑的甲型血友病患者,預防或減輕頻繁出血情況。
因子VIII抑制物是什么? 正常人出血時,因子收集因子和因子x,幫助止血。 而甲型血友病患者由于體內缺乏因子,血液不能正常凝血,引起了無法控制的出血癥狀。以往,甲型血友病多采用凝血因子替代治療,治療后10%至30%的患者會出現因子( Fv)抑制物。 這是機體免疫系統產生的抗體,可以結合替代因子進行阻斷,輕則凝血因子作用降低,重則凝血因子失活,可能導致更嚴重的出血事件。 Hemlibra是將激活天然凝血級聯所需的蛋白質因子IXa和因子x整合在一起的創新療法,恢復甲型血友病患者凝血過程。Hemlibra不僅能明顯減少出血,而且皮下注射只需每周、兩周或四周一次。 兩項三期臨床研究證實了其在不含因子抑制劑的A型血友病患者中的療效。
在一項稱為HAVEN 3的研究中,接受Hemlibra的12歲以上患者與未接受Hemlibra的患者相比,出血分別減少了96%(p小于0.0001 )和97%(p小于0.0001 )。在以前接受因子傳統標準治療的患者行Hemlibra預防性治療的試驗中,每周一次的Hemlibra預防性治療顯示優于以前的標準治療,出血減少68 % ( p小于0.0001 )。
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