??近日，Immunomedics公司宣布，美國FDA已授予Trodelvy孤兒藥資格（ODD），用于治療膠質母細胞瘤（glioblastoma，GBM）成人和兒童患者。
孤兒藥（Orphan Drug）是指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，而罕見病是一類發病率極低的疾病的總稱，又稱“孤兒病”。在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型，罕見病藥物研發方面的激勵措施包括各種臨床開發激勵措施，如臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物上市后針對所批準適應癥為期7年的市場獨占期。
在眾多的腦瘤類型中，GBM是最具侵襲性的，臨床試驗報告顯示，從疾病確診后，中位無進展生存期（PFS）和中位總生存期（OS）分別為6.2-7.5個月和14.6-16.7個月。對于復發性GBM患者，化療方案的總有效率僅為4-9%，6個月PFS率為10-19%，中位OS為5-10個月。
Trodelvy（sacituzumabgovitecan-hziy）是一款新型、同類首個ADC產品，由靶向TROP-2抗原的人源化IgG1抗體與化療藥物伊立替康（一種拓撲異構酶I抑制劑）的代謝活性產物SN-38偶聯而成。Trop-2是一種在許多實體瘤中表達的細胞表面蛋白。Trodelvy與Trop-2靶向結合并遞送抗癌制劑SN-38來殺死癌細胞，于今年4月獲得美國FDA加速批準，用于先前已接受過至少2種療法治療轉移性疾病的轉移性三陰性乳腺癌（mTNBC）成人患者。
Trodelvy是FDA批準的第一個專門治療復發或難治性mTNBC的ADC藥物，也是FDA批準的第一個以Trop-2為靶點的ADC藥物。
Trodelvy有潛力改變轉移性三陰性乳腺癌（mTNBC）的標準護理。在支持該藥加速批準的單臂多中心II期研究中，Trodelvy治療mTNBC的總緩解率（ORR）為33.3%、中位緩解持續時間（DOR）為7.7個月。今年7月，Trodelvy治療mTNBC的驗證性III期ASCENT研究（NCT02574455）達到主要終點和關鍵次要終點。數據顯示，在先前接受過治療的晚期mTNBC患者中，與化療相比，Trodelvy；（1）顯著延長了無進展生存期（中位PFS：5.6個月 vs 1.7個月）、將疾病進展風險顯著降低59%（HR=0.41，95%CI:0.32-0.52，p＜0.0001））；（2）顯著延長了總生存期（中位OS：12.1個月 vs 6.7個月）、將死亡風險降低了52%（HR=0.48，p＜0.0001）；（3）顯著提高了總緩解率（ORR：35% vs 5%）和臨床受益率（CBR：45% vs 9%）。
這些數據證實了先前II期臨床中的結果，表明Trodelvy有潛力改變mTNBC的標準護理，并將為mTNBC患者的科學和臨床創新樹立一個新的基準，同時為臨床實踐常用藥提供了一個新的替代品。
此前，有分析師指出，根據II期數據，與標準護理相比，Trodelvy代表著一個顯著進步，該藥上市后的銷售峰值預計將達到10億美元以上。而此次驗證性III期臨床的成功，無疑將進一步提升Trodelvy的商業潛力。Immunomedics公司計劃在今年晚些時候向美國FDA提交一份補充生物制品許可申請（sBLA），將Trodelvy由加速批準轉為完全批準。
TNBC治療方面，值得一提的是，2019年3月羅氏PD-L1腫瘤免疫療法Tecentriq（泰圣奇，通用名：atezolizumab，阿替利珠單抗）獲美國FDA批準，聯合化療（Abraxane）一線治療PD-L1陽性局部晚期或轉移性三陰性乳腺癌（TNBC）患者。此次批準，使Tecentriq+Abraxane組合成為治療TNBC的首個癌癥免疫治療方案。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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