FDA批準Ivosidenib用于IDH1突變的膽管癌,標志著首個也是唯一一個被批準用于該患者群體的靶向治療。它之前獲得了 FDA 的優先審查，從而加快了審查時間。
膽管癌是一種罕見的侵襲性癌癥，會影響肝臟內外的膽管。根據 Servier Pharmaceuticals 的一份新聞稿，專家估計美國每年有 8000 人被診斷出患有這種癌癥，實際數字可能更高，因為它很難診斷并且可能被錯誤地歸類為其他類型的癌癥.
“患有 IDH1 突變的膽管癌的患者，尤其是那些在化療后疾病進展的患者，迫切需要新的治療方案，”亞利桑那大學癌癥中心胃腸腫瘤內科主任 Rachna T. Shroff 醫學博士說。“除了可接受的安全性外，Tibsovo 在無進展生存方面表現出令人印象深刻的顯著益處，強調了其作為與這種侵襲性癌癥作斗爭的患者的新選擇的重要性。
該批準得到了 ClarIDHy 研究數據的支持，這是第一個也是唯一一個針對先前治療過的 IDH1 突變膽管癌患者的隨機 3 期試驗。試驗數據表明，無進展生存期 (PFS) 的主要終點有統計學意義的顯著改善，治療組的中位 PFS 為 2.7 個月，而安慰劑組為 1.4 個月。此外，隨機化接受 ivosidenib 的患者中有 32% 和 22% 分別在 6 個月和 12 個月時沒有進展或死亡，而安慰劑組為 0 名患者。
隨機分配到安慰劑組的患者有機會在疾病進展時交叉到 ivosidenib 組，安慰劑組中有 70.5% 的患者選擇這樣做。研究結果還表明，總生存期 (OS) 的關鍵次要終點有利于隨機接受 ivosidenib 的患者，盡管它沒有達到統計學意義。
OS 結果基于對 PFS 最終分析后 16 個月發生的 150 起事件的最終分析。ivosidenib 組的中位 OS 為 10.3 個月，安慰劑組為 7.5 個月，未進行交叉調整。
試驗中的安全性與先前公布的數據一致。最常見的不良事件包括疲勞、惡心、腹痛、腹瀉、咳嗽、食欲下降、腹水、嘔吐、貧血和皮疹。先前治療過的 IDH1 突變膽管癌患者的推薦劑量為 500 mg，每天一次口服或不與食物一起服用，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。
膽管癌基金會創始人兼首席執行官 Stacie Lindsey 在新聞稿中說：“在Tibsovo 獲得批準之前，攜帶 IDH1 突變的膽管癌患者沒有獲得批準的靶向治療，晚期疾病患者可用的化療選擇有限。 “這一批準給膽管癌界帶來了新的希望，我們很高興能夠為患者提供這種急需的新治療方案。”
Ivosidenib 還被批準作為一種單一療法，用于治療 IDH1 突變的復發性或難治性急性髓系白血病 (AML) 成人患者，以及新診斷的 IDH1 突變 AML 成人患者，這些患者的年齡在 75 歲或以上，并且使用強化誘導化療以及患有排除疾病的合并癥。
(責任編輯：admin)
聯系祺昌
24小時服務熱線：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
