歐盟批準KAFTRIO+Ivacaftor治療囊性纖維化兒童
Vertex Pharmaceuticals Incorporated宣布，歐盟委員會已批準 KAFTRIO(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) 與 ivacaftor 聯合治療囊性纖維化跨膜電導調節因子 ( CFTR ) 基因中至少有一個F508del突變的6 至 11 歲患者的囊性纖維化 (CF) 。
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“我們很高興 KAFTRIO與 ivacaftor 的聯合方案在歐盟被批準用于這些年輕患者。它為醫生提供了一種新的治療選擇，以幫助在生命早期治療這種破壞性疾病的根本原因，” Vertex 首席執行官兼總裁 Reshma Kewalramani 醫學博士說。“這一重要的里程碑使我們離為所有 CF 患者開發治療方法的最終目標更近了一步。”
“Ivacaftor+ivacaftor 自去年為 12 歲及以上 CF 患者提供以來已顯示出臨床益處，”柏林查理特大學醫學中心兒科呼吸內科、免疫學和重癥監護醫學系主任 Marcus A. Mall 教授說。“CF 是一種進行性疾病，其癥狀和器官損傷在生命早期就顯現出來。作為一名醫生，我歡迎這種藥物被批準用于這個年齡較小的人群，因為它將幫助我們治療符合條件的 CF 兒童。”
該藥還獲得了新西蘭和瑞士監管機構的批準，在瑞士被稱為 TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 和 ivacaftor)，適用于 6 歲及以上 CF 患者。
關于囊性纖維化：囊性纖維化 (CF) 是一種罕見的、縮短生命的遺傳疾病，影響全球超過 83,000 人。CF 是一種進行性多器官疾病，會影響肺、肝、胰腺、胃腸道、鼻竇、汗腺和生殖道。CF 是由CFTR基因中的某些突變導致的缺陷和/或缺失的 CFTR 蛋白引起的。孩子必須繼承兩個有缺陷的CFTR基因——每個父母一個——才能患有 CF，這些突變可以通過基因測試來識別。雖然有許多不同類型的CFTR突變會導致這種疾病，但絕大多數 CF 患者至少有一個F508del突變。CFTR突變通過導致 CFTR 蛋白有缺陷或通過導致細胞表面缺乏或缺乏 CFTR 蛋白而導致 CF。CFTR 蛋白的功能缺陷和/或缺乏會導致鹽和水在許多器官的細胞中流入和流出不良。在肺部，這會導致異常粘稠粘液的積聚、慢性肺部感染和進行性肺損傷，最終導致許多患者死亡。死亡的中位年齡在 30 歲出頭。
關于與 Ivacaftor 聯合方案中的KAFTRIO ( ivacaftor /tezacaftor/elexacaftor)
在CFTR基因發生某些類型突變的人中，CFTR 蛋白在細胞內不能正常加工或折疊，這會阻止 CFTR 蛋白到達細胞表面并正常發揮作用。卡夫特里奧(ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) 與ivacaftor 聯合使用是一種口服藥物，旨在增加細胞表面CFTR 蛋白的數量和功能。Elexacaftor 和 tezacaftor 通過與 CFTR 蛋白上的不同位點結合來增加細胞表面成熟蛋白的數量。Ivacaftor 被稱為 CFTR 增效劑，旨在促進 CFTR 蛋白跨細胞膜轉運鹽和水的能力。ivacaftor、tezacaftor 和 elexacaftor 的聯合作用有助于水合和清除氣道中的粘液。
(責任編輯：香港祺昌藥業)
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