【生產企業】：Alnylam制藥公司
【規格】：注射劑，94.5mg/0.5mL，透明、無色至黃色溶液，裝在單劑量瓶中。
【商標】：Oxlumo
【通用名】：Lumasiran injection
【貯藏】：儲存在其原始容器中置于2℃至25℃。
【Oxlumo適應癥】
Oxlumo是一種HAO1導向的小干擾核糖核酸(siRNA)，用于治療原發性1型高草酸尿癥(PH1)，以降低兒童和成人患者的尿草酸鹽水平。
2020年11月23日，美國食品藥品監督管理局( FDA )批準Alnylam制藥公司RNAi療法Oxlumo(Lumasiran )作為首個治療原發性高草酸尿1型（PH1）的藥物，PH1是一種罕見的遺傳性疾病。 Oxlumo獲得了孤兒藥的稱號和劃時代的治療指定。 此外，Alnylam還收到了罕見的兒科疾病優先審查券。
Oxlumo是以羥基氧化酶1(HAO1) mRNA為靶點的RNAi療法，HaO1參與乙醇酸氧化酶) GO的編碼，GO是導致PH1缺陷的上游酶。 Oxlumo通過分解HAO1 mRNA，減少GO的合成，抑制草酸的生成。
Oxlumo是首個被批準用于PH1治療的藥物，也是唯一被證明能降低不良草酸水平的治療方法。 3期臨床數據顯示，Oxlumo治療可能顯著減少肝臟草酸生成，解決PH1的內在病理生理學問題。
Oxlumo的批準上市將對PH1患者產生有意義的臨床影響。
【Oxlumo警告和注意事項】
非臨床毒理學
致癌、突變、生育障礙
評估Oxlumo致癌風險的長期研究尚未展開。
2.Oxlumo在體外細菌反向突變( Ames )試驗、體外培養的人外周血淋巴細胞染色體畸變試驗或大鼠體內微核試驗中無遺傳毒性
3 .交配前和交配過程中，雄性和雌性大鼠每周皮下注射0、5、15和50m g/kg oxlumo，在假設懷孕的第6天持續給予雌性大鼠1次，對評估的雄性或雌性分娩終點無不良影響。
【Oxlumo過量給藥】
由于Oxlumo是皮下注射給藥，由醫生完成，過量給藥的可能性極低，目前尚無信息。
【Oxlumo副作用】
Oxlumo的副作用包括注射部位的反應(發紅、疼痛、瘙癢、腫脹)和腹痛。
【Oxlumo在特殊人群中使用】
1.妊娠
目前還沒有相關數據來評估孕婦使用Oxlumo與藥物相關的重大出生缺陷、流產或不良母兒結局的風險。在大鼠體內觀察到的Oxlumo對妊娠或胚胎-胎兒發育的不良影響是推薦的女性最大劑量的45倍，
在兔子體內觀察到的不良影響是推薦的女性最大劑量的90倍。在指定人群中，主要出生缺陷和流產的估計背景風險未知。
2.哺乳期
沒有關于母乳中Oxlumo的存在、對母乳喂養的兒童的影響或該藥物對泌乳量的影響的數據。
母乳喂養對發育和健康的益處應與母親對Oxlumo的臨床需求以及Oxlumo或潛在母親狀況對母乳喂養的孩子的任何潛在不利影響一起考慮。3 .兒童用藥
Oxlumo的安全性和有效性已經在出生年齡和更大年齡的兒科患者中得到證實。 在這些年齡組中使用Oxlumo的證據來自Oxlumo對6歲以上兒童和患有PH1的成人的充分研究，
并對患有PH1的6歲以下兒童進行了單臂臨床研究。
4 .老年人用藥
Oxlumo的臨床研究不包括足夠多的65歲以上患者，以確定與年輕患者的反應是否不同。
5.肝障害患者
對于輕度(總膽紅素為正常上限( ULN (更大，1.5倍以上的ULN或AST大于ULN ) )或中度肝損傷(總膽紅素為1.5-3倍以上的ULN和AST ) )的患者，不建議調整劑量
Oxlumo在重型肝損傷(包括總膽紅素高于3倍的ULN、AST )患者中尚未有研究。
6.腎損傷患者
腎小球濾過率30 mL/min/1.73 m的患者無需調整劑量。 尚未對腎小球濾過率低于30 mL/min/1.73 m或正在透析的患者進行Oxlumo用藥研究。
【Oxlumo薬物相互作用】
尚未開展評估Oxlumo潛在藥物相互作用的臨床研究。
2 .吡哆醛(維生素B6 )聯合使用不影響Oxlumo的藥效學或藥動學。
3 .體外研究表明，Oxlumo不是細胞色素p450(CYP )酶的底物或抑制劑，預期不誘導cyp酶或調節藥物轉運蛋白的活性。
(責任編輯：編輯露露)
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