結節性硬化癥( TSC )是一種遺傳性疾病，良性腫瘤可累及全身。 這些腫瘤可能引起自閉癥、智力障礙、癲癇等行為和神經系統癥狀。 約75%至80%的患者出現面血管纖維瘤，與TSC相關的面部血管纖維瘤會導致面部皮膚損傷。 如不治療，會導致嚴重毀容、出血、瘙癢、紅斑。
今年，美國FDA批準Hyftor (西羅莫司外用凝膠)用于治療6歲以上結節性硬化癥相關的面部血管纖維瘤。
Hyftor是FDA批準的第一類和唯一用于治療成人和6歲以上兒童結節性硬化癥( TSC )中顏面血管纖維瘤的局部用藥。Hyftor為透明凝膠，含0.2%的處方藥西羅莫司( mTOR抑制劑)。
雙盲對照3期臨床試驗評價Hyftor凝膠對TSC相關血管纖維瘤患者的療效。 第12周時，Hyftor組血管纖維瘤大小和紅色復合改善患者比例明顯高于對照治療組。
血管纖維瘤的大小和外觀在第4周明顯改善，并在治療期間持續改善(第12周)，無論是成人患者還是兒童患者，與安慰劑組相比，Hyftor組患者均有60%的顯著改善。 研究表明，Hyftor安全性高，不良反應少。
HYFTOR用于血管纖維瘤的面部皮膚，每日2次，分別用于早晚及睡前。 每日最大推薦劑量為:大約3/4英寸凝膠(600毫克),適用于6至11歲的兒童患者，大約1英寸凝膠(800毫克)適用于成人和12歲及以上的兒童患者。
(責任編輯：編輯露露)
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