近日，制藥公司Amicus Therapeutics宣布英國監管機構批準合并使用Pombiliti(cipaglucosidasealfa )與Opfolda(miglustat)聯用，用于慢發型龐貝病成年患者的治療。 該組合療法于2023年3月獲得歐洲委員會批準，但據研發公司稱，該組合有望在今年第三季度獲得美國FDA的批準。
龐貝病是一種由酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺乏引起的遺傳性溶酶體貯積病。 由于GAA水平降低或缺失，糖原在肌肉和其他組織溶酶體中積聚，繼而引起龐貝病相關病癥(如肌無力、呼吸功能衰竭等)，甚至會導致患者死亡。
Pombiliti Opfolda是一種獨特的雙卷積療法。 Pombiliti是一種新的重組人GAA，含有豐富的雙磷酸化( bis-M6P ) N-聚糖，
可以與高親和性陽離子非依賴性甘露糖-6-磷酸酯受體( CI-MPR )結合。 與miglustat同時服用，miglustat可作為口服酶穩定劑，防止-環糖苷酶給藥過程中酶活性喪失。
CI-MPR結合后，環糖苷酶經溶酶體內化后加工成最成熟、最具活性形式的GAA酶(蛋白水解切割和N-聚糖修飾)。 然后通過切割糖原，減少肌內糖原，修復組織損傷，發揮-葡萄糖苷酶的酶活性。
關于給藥，Pombiliti每隔1周靜脈注射給藥，頻率與賽諾菲的酶替代療法lumizyme(alglucosidasealfa )相同，在點滴開始前口服miglustat，該批準基于重要的3期臨床試驗PROPEL的臨床數據，3期臨床試驗結果顯示，Pombiliti Opfolda治療改善了龐貝病患者的步行能力和肺功能。
該組合療法似乎優于標準療法Lumizyme/Myozyme，但有些差異在統計學上不顯著。 關于安全性，接受該治療的患者中約四分之一報告了輸液相關反應。
(責任編輯：編輯露露)
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