艾伯維（AbbVie）新藥Botox（保妥適，通用名：onabotulinumtoxinA，肉毒桿菌毒素A）近日向美國FDA提交的一份補充生物制品許可申請（sBLA），該申請尋求擴大Botox的處方信息，用于對抗膽堿能藥物反應不足、不耐受或出于任何原因不愿意繼續抗膽堿能藥物的兒科患者（5-17歲），治療與一種內在神經系統疾病（如脊柱裂、脊髓損傷）相關的逼尿肌（膀胱肌）過度活動癥的癥狀和體征。
此次sBLA旨在擴大BOTOX?的適用人群，用于5-17歲兒童群體。此次sBLA基于一項評估100多例神經源性逼尿肌過度活動的兒童患者使用Botox安全性和有效性的隨機、雙盲III期研究以及一項長期擴展研究的數據。此次sBLA將通過標準的10個月審查周期進行審查，處方藥用戶收費法（PDUFA）目標日期為2021年第一季度。
BOTOX是首個也是唯一一種被批準用于成人患者治療因神經系統疾病引起的膀胱過度活動導致尿漏（失禁）的神經毒素，該藥具體適用于：在嘗試抗膽堿能藥物后仍有漏尿或不能耐受副作用的成人患者。BOTOX?通過阻斷神經沖動向肌肉（在本適應癥中為膀胱肌肉）的傳遞，選擇性地阻止神經肌肉接頭處神經遞質乙酰膽堿的釋放，暫時減少肌肉收縮。
目前許多有內在神經疾病的兒童患者會出現膀胱和腎臟損傷，治療至關重要。現階段的治療方案通常包括抗膽堿能藥物，除了手術外，還需要仔細考慮長期使用。BOTOX治療神經源性逼尿肌過度活動的兒童患者顯示出很有希望的臨床結果，將滿足兒童和青少年患者中存在的未滿足和持續的醫療需求。
神經源性逼尿肌過度活動源于脊髓和膀胱無法有效溝通。其結果是，膀胱肌肉（逼尿肌）不由自主地收縮，增加膀胱內的壓力，降低膀胱容量，從而導致患者頻繁、意外地漏尿。如果沒有采用干凈的間歇導尿和抗膽堿能藥物進行充分的治療，這種情況可能需要開展擴大膀胱成形術（一種廣泛的外科手術，通過用患者的一段腸來擴大膀胱），以防止腎損傷。
兒童神經源性逼尿肌過度活動有很多原因，如橫貫性脊髓炎、脊髓損傷、脊柱裂。其中，脊柱裂是最常見的原因，在美國每年影響400多萬嬰兒中的1500-2000人。90%以上的脊柱裂患者有泌尿系統癥狀。
Botox由艾爾建研制，其主成分為高度純化的A型肉毒桿菌毒素，是一種神經傳導的阻斷劑，用以治療過度活躍的肌肉。Botox最早于1989年獲批，用于治療臉痙攣和斜視，2000年批準用于頸部肌張力障礙，之后進一步拓展到美容領域，包括除皺、瘦臉、消除眉間紋和魚尾紋等。近些年，Botox還被批準治療上肢痙攣、慢性偏頭痛、神經性尿失禁、膀胱過度活動癥、痙攣和嚴重腋下出汗（腋下多汗癥）等多種適應癥。
(責任編輯：編輯露露)
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